Ruxolitinib ist ein niedermolekularer Januskinase-Inhibitor, der zur Behandlung von Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko und resistenten Formen von Polycythaemia vera und der Graft-versus-Host-Erkrankung eingesetzt wird.Ruxolitinib wird mit vorübergehenden und gewöhnlich leichten Erhöhungen der Serum-Aminotransferase während der Therapie und mit seltenen Fällen von selbstlimitierenden, klinisch offensichtlichen idiosynkratischen akuten Leberschäden sowie mit Fällen einer Reaktivierung von Hepatitis B bei anfälligen Personen in Verbindung gebracht.

Ruxolitinib ist ein oral bioverfügbarer Inhibitor der Janus-assoziierten Kinase (JAK) mit potenziellen antineoplastischen und immunmodulierenden Aktivitäten.Ruxolitinib bindet spezifisch an Proteine ​​und hemmt dieseTyrosinKinasen JAK 1 und 2, die zu einer Verringerung der Entzündung und einer Hemmung der Zellproliferation führen können.Der JAK-STAT-Weg (Signal Transducer and Activator of Transcription) spielt eine Schlüsselrolle bei der Signalübertragung vieler Zytokine und Wachstumsfaktoren und ist an der Zellproliferation, dem Wachstum, der Hämatopoese und der Immunantwort beteiligt;JAK-Kinasen können bei entzündlichen Erkrankungen, myeloproliferativen Störungen und verschiedenen bösartigen Erkrankungen hochreguliert sein.

Ruxolitinib ist einPyrazolan Position 1 durch eine 2-Cyano-1-cyclopentylethylgruppe und an Position 3 durch eine Pyrrolo[2,3-d]pyrimidin-4-yl-Gruppe substituiert.Wird als Phosphatsalz zur Behandlung von Patienten mit Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko, einschließlich primärer Myelofibrose, Myelofibrose nach Polycythaemia vera und Myelofibrose nach essenzieller Thrombozythämie, verwendet.Es spielt eine Rolle als antineoplastisches Mittel und EC 2.7.10.2 (unspezifische Protein-TyrosinKinase)-Inhibitor.Es ist ein Nitril, aPyrrolopyrimidinund ein Mitglied von Pyrazolen.