Ruxolitinib ist ein niedermolekularer Janus-Kinase-Inhibitor, der zur Behandlung von Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko sowie resistenten Formen der Polyzythämie vera und der Graft-vs-Host-Krankheit eingesetzt wird. Ruxolitinib ist mit einem vorübergehenden und normalerweise leichten Anstieg der Serumaminotransferase während der Therapie und in seltenen Fällen selbstlimitierender, klinisch offensichtlicher idiosynkratischer akuter Leberschädigung sowie mit Fällen einer Reaktivierung von Hepatitis B bei anfälligen Personen verbunden.

Ruxolitinib ist ein oral bioverfügbarer Inhibitor der Janus-assoziierten Kinase (JAK) mit potenziellen antineoplastischen und immunmodulierenden Aktivitäten. Ruxolitinib bindet spezifisch an Proteine ​​und hemmt dieseTyrosinKinasen JAK 1 und 2, was zu einer Verringerung der Entzündung und einer Hemmung der Zellproliferation führen kann. Der JAK-STAT-Signalweg (Signal Transducer and Activator of Transcription) spielt eine Schlüsselrolle bei der Signalübertragung vieler Zytokine und Wachstumsfaktoren und ist an der Zellproliferation, dem Wachstum, der Hämatopoese und der Immunantwort beteiligt. JAK-Kinasen können bei entzündlichen Erkrankungen, myeloproliferativen Erkrankungen und verschiedenen bösartigen Erkrankungen hochreguliert sein.

Ruxolitinib ist einPyrazolan Position 1 durch eine 2-Cyano-1-cyclopentylethyl-Gruppe und an Position 3 durch eine Pyrrolo[2,3-d]pyrimidin-4-yl-Gruppe substituiert. Wird als Phosphatsalz zur Behandlung von Patienten mit Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko, einschließlich primärer Myelofibrose, Myelofibrose nach Polyzythämie vera und Myelofibrose nach essentieller Thrombozythämie, verwendet. Es spielt eine Rolle als antineoplastisches Mittel und ein EC 2.7.10.2 (unspezifisches Protein).TyrosinKinase-Inhibitor. Es ist ein Nitril, einPyrrolopyrimidinund ein Mitglied der Pyrazole.