Ruxolitinib, in China auch als Ruxolitinib bekannt, ist eines der "neuen Medikamente", die in den letzten Jahren in klinischen Leitlinien zur Behandlung hämatologischer Erkrankungen umfassend aufgeführt wurden und eine vielversprechende Wirksamkeit bei myeloproliferativen Erkrankungen gezeigt haben.
Das zielgerichtete Medikament Jakavi Ruxolitinib kann die Aktivierung des gesamten JAK-STAT-Kanals wirksam hemmen und das abnormal verstärkte Signal des Kanals reduzieren, wodurch eine Wirksamkeit erzielt wird.Es kann auch zur Behandlung einer Vielzahl von Krankheiten und bei Anomalien der JAK1-Stelle verwendet werden.
Ruxolitinibist ein Kinase-Inhibitor, der für die Behandlung von Patienten mit Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko angezeigt ist, einschließlich primärer Myelofibrose, Myelofibrose nach Geniculozytose und Myelofibrose nach primärer Thrombozythämie.
In einer ähnlichen klinischen Studie (n=219) wurden Patienten mit primärer MF mit mittlerem Risiko-2 oder hohem Risiko, Patienten mit MF nach echter Erythroblastose oder Patienten mit MF nach primärer Thrombozytose in zwei Gruppen randomisiert, von denen eine oral Ruxolitinib 15 bis 20 mg bid erhielt (n=146) und der andere erhielt ein positives Kontrollarzneimittel (n=73).Die primären und wichtigsten sekundären Endpunkte der Studie waren der Prozentsatz der Patienten mit einer Verringerung des Milzvolumens um ≥ 35 % (beurteilt durch Magnetresonanztomographie oder Computertomographie) in Woche 48 bzw. 24.Die Ergebnisse zeigten, dass der Prozentsatz der Patienten mit einer Verringerung des Milzvolumens von mehr als 35 % gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 in der Behandlungsgruppe 31,9 % betrug, verglichen mit 0 % in der Kontrollgruppe (P < 0,0001);und der Prozentsatz der Patienten mit einer Verringerung des Milzvolumens um mehr als 35 % gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48 betrug 28,5 % in der Behandlungsgruppe im Vergleich zu 0 % in der Kontrollgruppe (P < 0,0001).Darüber hinaus reduzierte Ruxolitinib auch die Gesamtsymptome und verbesserte die Lebensqualität der Patienten signifikant.Basierend auf den Ergebnissen dieser beiden klinischen Studien,Ruxolitinibwurde das erste Medikament, das von der US-Zulassungsbehörde FDA für die Behandlung von Patienten mit MF zugelassen wurde.