Ruxolitinib, in China auch als Ruxolitinib bekannt, ist eines der „neuen Medikamente“, die in den letzten Jahren in den klinischen Leitlinien zur Behandlung hämatologischer Erkrankungen weithin aufgeführt wurden und eine vielversprechende Wirksamkeit bei myeloproliferativen Erkrankungen gezeigt haben.
Das zielgerichtete Medikament Jakavi Ruxolitinib kann die Aktivierung des gesamten JAK-STAT-Kanals wirksam hemmen und das abnormal erhöhte Signal des Kanals reduzieren, wodurch eine Wirksamkeit erzielt wird. Es kann auch zur Behandlung verschiedener Krankheiten und bei Anomalien der JAK1-Stelle eingesetzt werden.
Ruxolitinibist ein Kinaseinhibitor, der für die Behandlung von Patienten mit Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko, einschließlich primärer Myelofibrose, Postgeniculozytose-Myelofibrose und postprimärer Thrombozythämie-Myelofibrose, indiziert ist.
In einer ähnlichen klinischen Studie (n = 219) wurden Patienten mit primärer MF mit mittlerem Risiko 2 oder hohem Risiko, Patienten mit MF nach echter Erythroblastose oder Patienten mit MF nach primärer Thrombozytose in zwei Gruppen randomisiert, wobei eine Gruppe oral 15 bis 20 mg Ruxolitinib erhielt (n=146) und der andere erhielt ein positives Kontrollmedikament (n=73). Der primäre und der wichtigste sekundäre Endpunkt der Studie waren der Prozentsatz der Patienten mit einer Verringerung des Milzvolumens um ≥ 35 % (bewertet durch Magnetresonanztomographie oder Computertomographie) in Woche 48 bzw. 24. Die Ergebnisse zeigten, dass der Prozentsatz der Patienten mit einer Verringerung des Milzvolumens um mehr als 35 % gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 31,9 % in der Behandlungsgruppe betrug, verglichen mit 0 % in der Kontrollgruppe (P < 0,0001); und der Prozentsatz der Patienten mit einer Verringerung des Milzvolumens um mehr als 35 % gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48 betrug 28,5 % in der Behandlungsgruppe im Vergleich zu 0 % in der Kontrollgruppe (P < 0,0001). Darüber hinaus reduzierte Ruxolitinib auch die Gesamtsymptome und verbesserte die Lebensqualität der Patienten deutlich. Basierend auf den Ergebnissen dieser beiden klinischen Studien,Ruxolitinibwurde das erste Medikament, das von der US-amerikanischen FDA für die Behandlung von Patienten mit MF zugelassen wurde.