Myelofibrose (MF) wird als Myelofibrose bezeichnet. Es handelt sich zudem um eine sehr seltene Erkrankung. Und die Ursache seiner Pathogenese ist nicht bekannt. Typische klinische Manifestationen sind juvenile rote Blutkörperchen und juvenile granulozytäre Anämie mit einer hohen Anzahl tropfenförmiger roter Blutkörperchen. Bei der Knochenmarkpunktion kommt es häufig zu einer trockenen Aspiration, und die Milz ist häufig deutlich vergrößert und weist Osteosklerose unterschiedlichen Ausmaßes auf.
Primäre Myelofibrose (PMF) ist eine klonale myeloproliferative Erkrankung (MPD) hämatopoetischer Stammzellen. Die Behandlung der primären Myelofibrose erfolgt in erster Linie unterstützend, einschließlich Bluttransfusionen. Bei Thrombozytose kann Hydroxyharnstoff verabreicht werden. Asymptomatische Patienten mit geringem Risiko können ohne Behandlung beobachtet werden.
Zwei randomisierte Phase-III-Studien (STUDIE 1 und 2) wurden an Patienten mit MF (primäre MF, Post-Geniculozytose-MF oder postprimäre Thrombozythämie-MF) durchgeführt. In beiden Studien hatten die eingeschlossenen Patienten eine tastbare Splenomegalie mindestens 5 cm unterhalb des Brustkorbs und hatten gemäß den Konsenskriterien der International Working Group (IWG) ein mäßiges (2 Prognosefaktoren) oder hohes Risiko (3 oder mehr Prognosefaktoren).
Die Anfangsdosis von Ruxolitinib richtet sich nach der Thrombozytenzahl. 15 mg zweimal täglich für Patienten mit einer Thrombozytenzahl zwischen 100 und 200 x 10^9/L und 20 mg zweimal täglich für Patienten mit einer Thrombozytenzahl über 200 x 10^9/L.
Bei Patienten mit einer Thrombozytenzahl zwischen 100 und 125 x 10^9/L wurden individuelle Dosen je nach Verträglichkeit und Wirksamkeit verabreicht, mit einer Höchstdosis von 20 mg zweimal täglich; für Patienten mit einer Thrombozytenzahl zwischen 75 und 100 x 10^9/L: 10 mg zweimal täglich; und für Patienten mit einer Thrombozytenzahl zwischen 50 und weniger als oder gleich 75 x 10^9/L, 2-mal täglich mit jeweils 5 mg.
Ruxolitinibist ein oraler JAK1- und JAK2-Tyrosinkinaseinhibitor, der im August 2012 in der Europäischen Union für die Behandlung von Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko, einschließlich primärer Myelofibrose, Postgeniculozytose-Myelofibrose und postprimärer Thrombozythämie-Myelofibrose, zugelassen wurde. Derzeit ist Ruxolitinib Jakavi in ​​mehr als 50 Ländern weltweit zugelassen, darunter in der Europäischen Union, Kanada und mehreren asiatischen, latein- und südamerikanischen Ländern.