Myelofibrose (MF) wird als Myelofibrose bezeichnet.Es ist auch eine sehr seltene Krankheit.Und die Ursache seiner Pathogenese ist nicht bekannt.Typische klinische Manifestationen sind juvenile Erythrozyten und juvenile granulozytäre Anämie mit einer hohen Anzahl von tränentropfenförmigen roten Blutkörperchen.Die Knochenmarksaspiration zeigt oft eine trockene Aspiration, und die Milz ist oft deutlich vergrößert mit unterschiedlichem Grad an Osteosklerose.
Die primäre Myelofibrose (PMF) ist eine klonale myeloproliferative Erkrankung (MPD) hämatopoetischer Stammzellen.Die Behandlung der primären Myelofibrose ist in erster Linie unterstützend, einschließlich Bluttransfusionen.Bei Thrombozytose kann Hydroxyharnstoff gegeben werden.Asymptomatische Patienten mit niedrigem Risiko können ohne Behandlung beobachtet werden.
Zwei randomisierte Phase-III-Studien (STUDY1 und 2) wurden bei Patienten mit MF (primäre MF, postgeniculozytische MF oder postprimäre Thrombozythämie-MF) durchgeführt.In beide Studien aufgenommene Patienten hatten eine tastbare Splenomegalie mindestens 5 cm unterhalb des Brustkorbs und hatten gemäß den Konsenskriterien der International Working Group (IWG) ein mäßiges (2 Prognosefaktoren) oder hohes Risiko (3 oder mehr Prognosefaktoren).
Die Initialdosis von Ruxolitinib richtet sich nach der Thrombozytenzahl.15 mg zweimal täglich für Patienten mit Thrombozytenzahlen zwischen 100 und 200 x 10^9/l und 20 mg zweimal täglich für Patienten mit Thrombozytenzahlen über 200 x 10^9/l.
Bei Patienten mit Thrombozytenzahlen zwischen 100 und 125 x 10^9/l wurden individualisierte Dosen gemäß Verträglichkeit und Wirksamkeit verabreicht, mit einer Höchstdosis von 20 mg zweimal täglich;für Patienten mit Thrombozytenzahlen zwischen 75 und 100 x 10^9/L, 10 mg zweimal täglich;und für Patienten mit Thrombozytenzahlen zwischen 50 und weniger als oder gleich 75 x 10^9/l, 2-mal täglich mit jeweils 5 mg.
Ruxolitinibist ein oraler JAK1- und JAK2-Tyrosinkinase-Hemmer, der im August 2012 in der Europäischen Union für die Behandlung von Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko, einschließlich primärer Myelofibrose, Post-Geniculozytose-Myelofibrose und postprimärer Thrombozythämie-Myelofibrose, zugelassen wurde.Derzeit ist Ruxolitinib Jakavi in ​​mehr als 50 Ländern weltweit zugelassen, darunter die Europäische Union, Kanada und mehrere asiatische, latein- und südamerikanische Länder.