Die Behandlungsstrategie für die primäre Myelofibrose (PMF) basiert auf einer Risikostratifizierung.Aufgrund der Vielfalt der klinischen Manifestationen und Probleme, die bei PMF-Patienten behandelt werden müssen, müssen Behandlungsstrategien die Krankheit und die klinischen Bedürfnisse des Patienten berücksichtigen.Die Erstbehandlung mit Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) bei Patienten mit großer Milz zeigte eine signifikante Milzreduktion und war unabhängig vom Mutationsstatus des Fahrers.Das größere Ausmaß der Milzreduktion deutet auf eine bessere Prognose hin.Bei Niedrigrisikopatienten ohne klinisch signifikante Erkrankung können sie beobachtet oder in klinische Studien aufgenommen werden, mit Wiederholungsbewertungen alle 3-6 Monate.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi)-Arzneimitteltherapie kann gemäß den NCCN-Behandlungsrichtlinien bei Patienten mit niedrigem oder mittlerem Risiko-1 begonnen werden, die sich mit Splenomegalie und/oder einer klinischen Erkrankung vorstellen.
Bei Patienten mit mittlerem Risiko 2 oder Hochrisiko wird die allogene HSZT bevorzugt.Wenn eine Transplantation nicht verfügbar ist, wird Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) als Behandlungsoption der ersten Wahl oder für den Eintritt in klinische Studien empfohlen.Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) ist das einzige derzeit weltweit zugelassene Medikament, das auf den überaktiven JAK/STAT-Signalweg, die Pathogenese von MF, abzielt.Zwei im New England Journal und im Journal of Leukemia & Lymphoma veröffentlichte Studien deuten darauf hin, dass Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) die Krankheit signifikant reduzieren und die Lebensqualität von Patienten mit PMF verbessern kann.Bei MF-Patienten mit mittlerem Risiko-2 und hohem Risiko war Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) in der Lage, die Milz zu verkleinern, die Krankheit zu verbessern, das Überleben zu verbessern und die Knochenmarkpathologie zu verbessern, wodurch die primären Ziele des Krankheitsmanagements erreicht wurden.
PMF hat eine jährliche Inzidenzwahrscheinlichkeit von 0,5-1,5/100.000 und hat die schlechteste Prognose aller MPNs.PMF ist durch Myelofibrose und extramedulläre Hämatopoese gekennzeichnet.Bei PMF stammen die Knochenmarkfibroblasten nicht von abnormalen Klonen.Etwa ein Drittel der Patienten mit PMF hat zum Zeitpunkt der Diagnose keine Symptome.Zu den Beschwerden gehören erhebliche Müdigkeit, Anämie, Bauchbeschwerden, Durchfall aufgrund früher Sättigung oder Splenomegalie, Blutungen, Gewichtsverlust und periphere Ödeme.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) wurde im August 2012 für die Behandlung von Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko, einschließlich primärer Myelofibrose, zugelassen.Das Medikament ist derzeit in mehr als 50 Ländern weltweit erhältlich.