Die Behandlungsstrategie der primären Myelofibrose (PMF) basiert auf einer Risikostratifizierung. Aufgrund der Vielzahl klinischer Manifestationen und Probleme, die bei PMF-Patienten behandelt werden müssen, müssen Behandlungsstrategien die Krankheit und die klinischen Bedürfnisse des Patienten berücksichtigen. Die Erstbehandlung mit Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) bei Patienten mit großer Milz zeigte eine signifikante Milzreduktion und war unabhängig vom Treibermutationsstatus. Das größere Ausmaß der Milzverkleinerung lässt auf eine bessere Prognose schließen. Bei Patienten mit geringem Risiko und ohne klinisch signifikante Erkrankung können sie beobachtet oder in klinische Studien aufgenommen werden, wobei die Beurteilung alle 3–6 Monate wiederholt wird.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) Eine medikamentöse Therapie kann gemäß den NCCN-Behandlungsrichtlinien bei Patienten mit niedrigem oder mittlerem Risiko-1 eingeleitet werden, die an Splenomegalie und/oder einer klinischen Erkrankung leiden.
Bei Patienten mit mittlerem Risiko 2 oder hohem Risiko wird die allogene HSCT bevorzugt. Wenn eine Transplantation nicht möglich ist, wird Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) als Erstbehandlungsoption oder zur Teilnahme an klinischen Studien empfohlen. Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) ist das einzige derzeit zugelassene Medikament weltweit, das auf den überaktiven JAK/STAT-Signalweg, die Pathogenese von MF, abzielt. Zwei im New England Journal und im Journal of Leukemia & Lymphoma veröffentlichte Studien legen nahe, dass Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) die Krankheit deutlich reduzieren und die Lebensqualität von Patienten mit PMF verbessern kann. Bei MF-Patienten mit mittlerem Risiko 2 und hohem Risiko konnte Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) die Milz verkleinern, die Krankheit verbessern, das Überleben verbessern und die Pathologie des Knochenmarks verbessern und damit die primären Ziele der Krankheitsbehandlung erreichen.
PMF hat eine jährliche Inzidenzwahrscheinlichkeit von 0,5–1,5/100.000 und hat die schlechteste Prognose aller MPNs. PMF ist durch Myelofibrose und extramedulläre Hämatopoese gekennzeichnet. Bei PMF stammen die Knochenmarksfibroblasten nicht von abnormalen Klonen. Ungefähr ein Drittel der Patienten mit PMF haben zum Zeitpunkt der Diagnose keine Symptome. Zu den Beschwerden zählen erhebliche Müdigkeit, Anämie, Bauchbeschwerden, Durchfall aufgrund eines frühen Sättigungsgefühls oder einer Splenomegalie, Blutungen, Gewichtsverlust und periphere Ödeme.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) wurde im August 2012 für die Behandlung von Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko, einschließlich primärer Myelofibrose, zugelassen. Das Medikament ist derzeit in mehr als 50 Ländern weltweit erhältlich.