Am 29. JuniDas teilte Intercept Pharmaceuticals mitdass es von der US-amerikanischen FDA einen vollständigen neuen Arzneimittelantrag bezüglich seines FXR-Agonisten Obeticholsäure (OCA) für durch nichtalkoholische Steatohepatitis (NASH) verursachte Fibrose (Response Letter (CRL)) erhalten hat.Die FDA erklärte im CRL, dass sie auf der Grundlage der bisher überprüften Daten der Ansicht ist, dass der erwartete Nutzen des Arzneimittels auf der Grundlage alternativer histopathologischer Studienendpunkte noch ungewiss ist und der Nutzen der Behandlung die potenziellen Risiken nicht übersteigt, so dass dies nicht der Fall ist unterstützen die beschleunigte Zulassung von OCA für die Behandlung von NASH-Patienten, die Leberfibrose verursachen.

Mark Pruzanski, Präsident und CEO von Intercept, kommentierte die Ergebnisse: „Während des Überprüfungsprozesses hat die FDA nie Informationen zur Beschleunigung der Zulassung von OCA kommuniziert, und wir sind der festen Überzeugung, dass alle bisher eingereichten Daten die Anforderungen der FDA erfüllen und das positive Gewinnrisiko von OCA eindeutig unterstützen.Wir bedauern diese CRL.Die FDA hat die Komplexität der histologischen Endpunkte schrittweise erhöht und damit eine sehr hohe Zulassungshürde geschaffen.Bisher,OCAbefindet sich nur in drei Schlüsselphasen.Diese Forderung wurde während der Studie erfüllt.Wir planen, uns so bald wie möglich mit der FDA zu treffen, um zu besprechen, wie der Zulassungsplan für die CRL-Informationen in Zukunft verabschiedet werden kann.“

Im Rennen um das erste börsennotierte NASH-Medikament war Intercept immer an der Spitze und ist derzeit das einzige Unternehmen, das positive Studiendaten im Spätstadium erhalten hat.Als potenter und spezifischer Agonist des Farnesoid-X-Rezeptors (FXR)OCAhat zuvor positive Ergebnisse in einer klinischen Phase-3-Studie namens REGENERATE erzielt.Die Daten zeigten, dass mittelschwere bis schwere NASH, die hohe Dosen von erhieltenOCABei einem Viertel der Patienten haben sich die Leberfibrose-Symptome der Patienten signifikant gebessert, und der Zustand hat sich nicht verschlechtert.

Die FDA empfahl Intercept, zusätzliche vorläufige Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der laufenden REGENERATE-Studie zur Unterstützung vorzulegenDas Potenzial von OCAbeschleunigte Zulassung und wies darauf hin, dass die Langzeitergebnisse der Studie fortgesetzt werden sollten.

ObwohlOCAbereits für eine andere seltene Lebererkrankung (PBC) zugelassen wurde, ist das Feld der NASH riesig.Es wird geschätzt, dass allein in den Vereinigten Staaten Millionen von Menschen von NASH betroffen sind.Zuvor schätzte die Investmentbank JMP Securities, dass der Spitzenumsatz von Intercept-Medikamenten Milliarden von Dollar erreichen könnte.Betroffen von diesen schlechten Nachrichten fiel der Aktienkurs von Intercept am Montag um fast 40 % auf 47,25 $ pro Aktie.Auch die Aktienkurse anderer Pharmaunternehmen, die ebenfalls NASH entwickelt haben, sind gefallen.Darunter fielen Madrigal um etwa 6 % und Viking, Akero und GenFit um etwa 1 %.

Stifel-Analyst Derek Archila schrieb in einem Bericht an den Kunden, dass die Ablehnung auf behandlungsbedingte Nebenwirkungen zurückzuführen sei, die in aufgetreten seienKlinische OCA-Tests, das heißt, einige Patienten erhieltenOCA-BehandlungDas schädliche Cholesterin im Körper erhöht sich, was wiederum dazu führt, dass sie ein höheres Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen haben.Da viele NASH-Patienten bereits übergewichtig sind oder an Typ-2-Diabetes leiden, könnten solche Nebenwirkungen die Wachsamkeit der Aufsichtsbehörden wecken.Gemäß den Anforderungen der FDA für zusätzliche Testdaten muss Intercept möglicherweise bis mindestens zur zweiten Hälfte des Jahres 2022 warten, um diese Daten zu interpretieren.Externe Analysen gehen davon aus, dass eine so lange Verzögerung einen Teil des zuvor angehäuften Vorsprungs von Intercept zunichte machen könnte, sodass andere Wettbewerber, darunter Madrigal Pharmaceuticals und Viking Therapeutics, die Chance haben, aufzuholen.